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Sichelzellenanämie

Gentherapie, endlich da?

Bei der Krankheit werden die scheibenförmigen Blutzellen (rechts) verformt zu sichelartigen (links).
Bei der Krankheit werden die scheibenförmigen Blutzellen (rechts) verformt zu sichelartigen (links).(c) Dr. Stanley Fleg-ler, Visuals Unlimited/picturedesk.com
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Seit 30 Jahren will man molekulare Leiden auch molekular kurieren. Nun soll das Versprechen eingelöst werden, an Sichelzellenanämie.

Wird die erste Krankheit, die 1949 von Linus Pauling als „molekulare“ beschrieben wurde – weil ein Protein Besonderheiten zeigte, das Hämoglobin (Science 110, 543) –, 70 Jahre danach auch die erste, die mit technischen Eingriffen in die molekularen Feinheiten geheilt werden kann: die Sichelzellenanämie? Die kann viele Organe ruinieren, von den Nieren bis zur Lunge, vor allem plagt sie ihre Opfer mit überfallsartigen Muskelschmerzen, die jede Bewegung zur unerträglichen Qual machen. So erging es vor über 100 Jahren Clement Noel, einem schwarzen Medizinstudenten aus der Karibik in den USA – an ihm wurde das Leiden erstmals beschrieben –, so ergeht es heute um die 20 Millionen Menschen überwiegend in Afrika und Ländern mit Nachkommen von Sklaven, etwa dem 22-jährigen Grajevis Batakunkanda aus dem Kongo. Dort diagnostizierte man fälschlich Malaria.